基因编辑、干细胞疗法、癌症疫苗有哪些新进展?

基因编辑、干细胞疗法、癌症疫苗有哪些新进展?
 Fri Jan 14 10:26:18 CST 2022 药明康德

在JPM大会上,mRNA、基因编辑、细胞疗法等新分子治疗是业界关注的重心之一。

Vertex推动多种治疗模式研发

Vertex Pharmaceuticals公司开发的多款囊性纤维化疗法改变了这一患者群体的生活。展望未来,Vertex公司表示将推动包含多种治疗模式的研发管线的进展。其中,与CRISPR Therapeutics联合开发的体外基因编辑疗法CTX001在治疗镰刀型细胞贫血症和β地中海贫血患者的临床试验中已经表现出治愈性潜力。该公司预计在今年第四季度向美国和欧盟的监管机构递交申请。

图片来源:Vertex公司官网

该公司与Semma Therapeutics联合开发,由干细胞分化的胰岛细胞疗法VX-880在首位接受治疗的1型糖尿病患者中表现出显著效果,接受治疗150天后,患者的胰岛素使用量降低92%,并且多种血糖控制指标得到改善。

图片来源:Vertex公司官网

在2022年,该公司将在1/2期临床试验中完成更多例患者的VX-880给药,并且将递交IND申请,计划在1型糖尿病患者中检验封装型胰岛细胞疗法的效果。这种疗法将干细胞分化的胰岛细胞封装在一个“口袋”里,避免免疫系统对它们的攻击,有望提高疗法的持久性。该公司还在通过基因编辑,降低这些胰岛细胞激发患者免疫反应的能力。最终目标是为1型糖尿病患者提供治愈性疗法。

图片来源:Vertex公司官网

Editas Medicine公布最新研发进展和布局

致力于开发基因编辑疗法的Editas Medicine公司去年公布了体内基因编辑疗法EDIT-101,治疗Leber先天性黑蒙10(LCA10)的1/2期临床试验的初步数据。在JPM大会上,该公司表示,已经完成所有成人患者队列的给药,预计在2022年上半年完成儿童患者队列的中剂量给药。在下半年将公布更多这一试验的临床结果,包括随访时间达到6个月的安全性和疗效评估。

该公司开发的体外基因编辑疗法EDIT-301旨在通过基因编辑提高胎儿血红蛋白表达水平,目前已经获得FDA批准进行临床试验,治疗镰刀型细胞贫血症和β地中海贫血患者。这款在研疗法使用了该公司的创新工程化Cas酶AsCas12a。

此外,该公司还在开发诱导多能干细胞(iPSC)生成的自然杀伤细胞疗法EDIT-202,这款高度差异化细胞疗法通过双重敲入(knock-in)和敲除(knock-out)提高疗法的多个治疗特征。

Gritstone bio利用新抗原疫苗提高免疫疗法效果

免疫检查点抑制剂给癌症治疗带来了重大变革,然而对于基因突变负荷(tumor mutation burden)低的肿瘤来说,这些免疫疗法的效果并不理想。Gritstone bio认为这些肿瘤仍然表达着能够被免疫系统识别的新抗原,然而它们的数量太少,因此使用新抗原癌症疫苗刺激免疫系统,能够促进CD8阳性T细胞的产生,从而增强免疫检查点抑制剂的疗效。

▲新抗原癌症疫苗作用机制(图片来源:Gritstone bio官网)

该公司的新抗原癌症疫苗结合AAV载体和自我扩增mRNA技术,已经在1/2期临床试验中获得可喜的效果。在JPM大会上,该公司宣布,其用于评估新抗原疫苗与免疫检查点抑制剂联用,一线维持治疗新确诊的微卫星稳定型(MSS)转移性结直肠癌的2/3期临床试验,已经完成首例患者注册。这一临床试验结果可能支持该疫苗的监管申请。

参考资料:

[1] JPM22, Day 4: Vertex aims to be cystic fibrosis leader into the 2030s; Gritstone hopes for new colorectal cancer biomarker. Retrieved January 13, 2022, from https://www.fiercebiotech.com/biotech/jpm22-day-4-vertex-aims-to-be-cystic-fibrosis-leader-into-2030s

[2] Editas Medicine Reports On Recent Progress And Outlook At J.P. Morgan Healthcare Conference. Retrieved January 13, 2022, from https://ir.editasmedicine.com/news-releases/news-release-details/editas-medicine-reports-recent-progress-and-outlook-jp-morgan-0

[3] Intellia Corporate Overview at 40th Annual J.P. Morgan Healthcare Conference. Retrieved January 13, 2022, from https://ir.intelliatx.com/static-files/05f3efd5-a0d6-423b-85bf-f9cac7374803

[4] Gritstone Announces First Patient Enrolled for Phase 2/3 Trial Evaluating Individualized Neoantigen Vaccine GRANITE for First Line (1L) Maintenance Treatment of Metastatic, Microsatellite-Stable Colorectal Cancer (MSS-CRC). Retrieved January 13, 2022, from https://ir.gritstonebio.com/news-releases/news-release-details/gritstone-announces-first-patient-enrolled-phase-23-trial

[5] Vertex J.P. MORGAN HEALTHCARE CONFERENCE. Retrieved January 13, 2022, from https://investors.vrtx.com/static-files/2b59018f-0f0d-4f21-8884-647b31132937

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